BioMarin Pharmaceutical Inc. entwickelt und vermarktet Therapien für Menschen mit schweren und lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten und medizinischen Zuständen. Zu den kommerziellen Produkten gehören Vimizim, eine Enzymersatztherapie zur Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) IV Typ A, einer lysosomalen Speicherkrankheit; Naglazyme, eine rekombinante Form von N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase für Patienten mit MPS VI; und Kuvan, eine geschützte synthetische orale Form von 6R-BH4, die zur Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU), einer vererbten Stoffwechselkrankheit, eingesetzt wird. [...]